Myelodysplastiske syndromer, kjent også som myelodysplasi, er en gruppe av lidelser kjennetegnet ved funksjonsfeil stamceller i benmargen, som fører til en redusert mengde av friske blodlegemer. Dette i sin tur kan føre til flere komplikasjoner og helseproblemer. Dessverre er det ingen kur, og behandling er fokusert på å håndtere symptomene og en rekke behandlinger. Metoden for behandling som brukes er avhengig av hvordan tilstanden har oppstått.

Typer, årsaker og symptomer

Verdens helseorganisasjon har delt myelodysplastisk syndrom i åtte undergrupper, med hver og en som inneholder unike blodceller og benmarg egenskaper. De omfatter: ildfast anemi, ildfast anemi med ringsel sideroblaster, ildfast cytopeni med multilineage dysplasi, ildfast cytopeni med multilineage dysplasi og ringsel sideroblaster, Uklassifisert myelodysplastisk syndrom, ildfast anemi med overskudd av blaster typer 1 og 2 og myelodysplastisk syndrom forbundet med isolert del (5q) kromosom abnormitet.

Den eksakte årsaken av myelodysplastiske syndromer er ukjent. De fleste tilfellene er idiopatisk (som oppstår spontant uten kjent årsak), og er kjent som de novo myelodysplastisk sydnromes. Disse er vanligvis lettere å behandle enn sekundære myelodyspastic syndromer, som vanligvis oppstår etter behandling for kreft eller langvarig eksponering for en rekke miljøgifter som tungmetaller og sprøytemidler.

Symptomer vanligvis begynner å fremstå som tilførsel av friske blodceller begynner å svinne. De kan være tretthet, blek hud, blødning under huden, vekttap og infeksjoner.

Therapy

Den viktigste bivirkning av myelodysplastisk syndrom er en mangel på røde blodceller, kalt anemi. Dette kan ofte føre til tretthet. For å behandle denne transfusjoner av røde blodceller kan gis. Prosedyren er vanligvis trygg med ingen grense for hvor mange ganger det kan utføres. I det tilfelle at blodplater blir betydelig redusert, kan de trans i tillegg.

Mulige bivirkninger inkluderer muligheten for å utvikle antistoffer til de transfuserte blodlegemer, noe som kan svekke deres innvirkning. I tillegg er de røde blodcellene inneholder jern, som kan akkumulere og forårsake potensielt alvorlige hjerte og leverproblemer. Dette blir vanligvis motvirket med doser av vitamin C og et chelaterende (binding) middel slik som deferasiroks administrert intravenøst, noe som reduserer jernet s toksisitet.

Medisinering

Medisiner kjent som blodkreft (bokstavelig talt "blod makers") vekstfaktorer eksisterer for å hjelpe fylle tapt røde blodceller ved å øke sin produksjon. Eksempler inkluderer erytropoietin og darbepoetin. Andre vekstfaktorer kan øke tilbudet av hvite blodlegemer, noe som kan styrke immunforsvaret og hjelpe bekjempe infeksjoner.

To legemidler har blitt godkjent av Food and Drug Administration for behandling av myelodysplastisk syndrom: azacitidin og decitabine. Kjent som differensiering agenter, de fungerer ved å oppmuntre blast celler (celler i modningsstadiet) å riktig utvikle seg til friske røde blodceller. Disse stoffene er effektive ved at de kan forsinke eller hindre progresjon av tilstanden i akutt myelogen leukemi.

Endelig lenalidomid, et stoff med en kjemisk makeup ligner på talidomid, kan brukes hos pasienter med myeloplasia forbundet med isolert del (5q) kromosom abnormitet. Dens effektivitet kan gjøre unna med behovet for blodoverføringer, og bivirkningene er minimale. En studie publisert i februar 2005 New England Journal of Medicine konkluderte med at lenalidomid var en effektiv metode for behandling for de som ikke svare på erytropoietin (et protein som produserer røde blodceller), eller var ikke svarer på konvensjonell terapi.

Stem Cell Transplant

Stamcelletransplantasjoner er en av de mest effektive måter å behandle myelodysplastiske syndromer, selv om de også ha den høyeste risiko, særlig for eldre voksne. Transplantasjonsrelaterte dødsfall er vanlige, og som sådanne har de fleste ikke er egnet for transplantasjon.

En ny form for stamcelletransplantasjon utformet for å være mer effektive og mindre farlig hos voksne er nonmyeloablative transplantasjon. Før en stamcelletransplantasjon, er verts stamceller vanligvis ødelagt gjennom kjemoterapi før implantasjon av giver seg. Gitt den potensielle for stamcelletransplantasjoner å bli avvist, innebærer nonmyeloablative transplantasjon undertrykkelse av immunsystemet for å hindre at dette skjer, unngå behovet for høye doser av kjemoterapi.