En foreldreløs sykdom er en sykdom som rammer bare et lite antall mennesker. Når en sykdom ikke påvirker et stort antall mennesker, er det mindre midler til å finne behandling for denne tilstanden. I 1983 vedtok kongressen Orphan Drug Act å møte denne bekymringen. Legemidler som behandler en foreldreløs sykdom kalles foreldreløs narkotika. FDA er ansvarlig for gjennomføringen av Orphan Drug Act og Riks Orphan Products Development håndterer tilskuddet programmet.

Hva er en Orphan sykdom?

Ifølge "Orphan Products", en foreldreløs sykdom er en sjelden sykdom eller tilstand som rammer færre enn 200.000 mennesker i USA. Dette omfatter forhold som Lou Gehrig sykdom, Tourettes og akromegali, mer kjent som gigantomani. De fleste, men ikke alle, er foreldreløse sykdommer forårsaket av en genetisk abnormitet eller defekt. På grunn av sjeldenheten av disse sykdommene, er det ofte svært vanskelig for pasientene å motta en nøyaktig diagnose.

The Orphan Drug Act

The Orphan Drug Act ble vedtatt i 1983. Denne loven ga økonomiske insentiver for selskaper å forske, utvikle og markedsføre foreldreløse legemidler for sjeldne sykdommer. Ifølge "The Orphan Drug Act: Gjennomføring og Impact," farmasøytiske selskaper som utvikler foreldreløs narkotika er berettiget til å motta stipend penger for kliniske studier samt opptil femti prosent av kostnadene for kliniske studier. Selskapet vil også ha eksklusive markedsføringsrettigheter i syv år.

Effektiviteten av Orphan Drug Act

Siden gjennomføringen av Orphan Drug Act, har antall foreldreløse legemidler godkjent av FDA økt betydelig. Ifølge "Orphan Produkter: Håp for mennesker med sjeldne sykdommer," i de ti årene forut for gjennomføringen av Orphan Drug Act, ble bare 10 nye medikamenter godkjent av FDA. Siden 1983 har mer enn 250 nye foreldreløse legemidler er godkjent og er på markedet for pasienter med sjeldne sykdommer.

Grant Program

FDAs Office of Orphan Products Development (OOPD) er ansvarlig for gjennomgang av alle søknader under Orphan Drug Act. Ifølge "FDA Office of Orphan Products", ca $ 14,2 millioner kroner i stipend penger er tilgjengelig. Den OOPD samler også informasjon om foreldreløse narkotika og nye legemidler fremdeles i testfasen og distribuerer det til pasienter for å hjelpe dem å planlegge sin behandling og informere dem om nye kliniske studier.

Ulemper av Orphan Drug Act

Ulempen av Orphan Drug Act, er at det har skapt et monopol for visse farmasøytiske selskaper. Fordi loven gir selskapet eksklusive markedsføringsrettigheter i sju år, er det ingen konkurranse om å regulere prisingen av narkotika. For eksempel, i henhold til "The Orphan Drug Act: Gjennomføring og Impact," en orphan drug, alglukerase, kan koste opp til $ 300 000 per år. Selv om det i mange tilfeller prisingen er lik ikke-foreldreløs narkotika, på grunn av eksklusivitet faktor, pasienter ikke har mulighet til å kjøpe en generisk versjon av stoffet.